Nicholas blev diagnosticeret med sigdcellesygdom kort efter han blev født. Han led af hånd-fødder-syndrom som baby ("Han græd og scootede meget rundt på grund af smerter i hans hænder og fødder", husker hans mor, Bridget) og fik taget galdeblæren og milten i en alder af 5. Penicillin, hydroxyurea og andre lægemidler har hjulpet ham og hans familie med at håndtere sygdommen og de alvorlige smerte-kriser, der kan resultere i indlæggelse. Nu 15 og en ærestudent i skolen, nyder Nicholas at "hænge ud", lytte til musik, spille videospil, brydning og lære brasiliansk jujitsu.
Nicholas deltog i sit første kliniske forsøg for omkring tre år siden. Det så på forholdet mellem motion og sigdcellesygdom.
”En af hæmatologerne på hospitalet vi bemærker, at Nicholas er en aktiv seglcellespatient,” husker Bridget. Han er i sport, og med hydroxyurea er han ikke så meget på hospitalet, som han plejede at være. Så de spurgte os, om vi ville gøre en undersøgelse for at overvåge hans vejrtrækning. Jeg spurgte, var der nogen negativer til det? Og det eneste negativt var han åndenød, du ved. Så jeg spurgte Nicholas om det var okay, og han sagde ja. Og vi deltog i det. Uanset hvad der kan hjælpe dem med at lære mere om sygdommen, er vi alle sammen for det.”
Selvom undersøgelsen ikke var beregnet til øjeblikkeligt at forbedre deltagernes helbred, var både mor og søn glade for deres deltagelse og muligheden for at hjælpe med at fremme videnskabelig viden om sygdommen.
"At deltage i undersøgelserne, jeg tror, det hjælper lægerne med at finde ud af mere om sygdommen og, ved du, komme ud med mere medicin og bare hjælpe alle, der har den," siger Nicholas. "Så deres familier og dem vil ikke være, du ved, i smertekrise eller på hospitalet så meget."
Efter familiens positive oplevelse med undersøgelsen deltog Nicholas i 2010 i et andet klinisk forsøg. Denne studerede lungefunktion hos teenagere med seglcellesygdom.
”Han red på en stationær cykel med skærme hængende på ham,” siger Bridget. "Og de ønskede, at han skulle gå hurtigt og derefter sakte ned. Og gå hurtigt igen. Og trække vejret i et rør. Og så trak de hans blod for at teste. Der var ikke en forbedring af hans helbred, det var bare for at se, hvordan en person med sigdcelle, der er aktiv, ved du, hvordan deres lungefunktion var."
I lighed med den første forsøg har fordelen ved at deltage ikke været for Nicholas personligt, men at hjælpe læger og forskere med at lære mere om sigdcellesygdom.
Nicholas siger:”Jeg håber, at lægerne finder ud af, hvad de kan ved hjælp af seglcelle, fordi det bare ville hjælpe sigdcellepatienter og deres familier, ved du ikke at være så meget på hospitalet. At være i stand til at gøre, hvad de gør mere, at have regelmæssige liv og gennemføre med deres regelmæssige skemaer i stedet for at skulle tage fri for at gå til hospitalet og, du ved, gennemgå hele denne smerteproces, lignende ting."
Bridget og Nicholas er fortsat åbne for at deltage i flere kliniske forsøg, mens de overvejer, hvad de er komfortable med som familie.
"Jeg mener, at andre mennesker skal gøre det [deltage i klinisk forskning], så længe de ikke føler, at der er noget negativt resultat," siger hun. "Jeg mener, hvorfor ikke? Hvis det hjælper med at gøre hæmatologerne opmærksomme på sigdceller på en anden måde, er jeg alt for det. Vi er alle for det. Vi vil have dem til at vide så meget som de kan om seglcelle."
Gengives med tilladelse fra NIH Clinical Trials og dig. NIH støtter eller anbefaler ikke produkter, tjenester eller information beskrevet eller tilbudt her af Healthline. Side sidst revideret 20. oktober 2017.
