Myelofibrosis (MF) er en sjælden kræftform, hvor en ophobning af arvæv holder din knoglemarv fra at fremstille nok sunde røde blodlegemer. Dette kan forårsage symptomer som ekstrem træthed og blå mærker.
MF kan også forårsage et lavt antal blodplader i dit blod, hvilket kan føre til blødningsforstyrrelser. Mange mennesker med MF har også en forstørret milt.
Traditionelle behandlinger sigter mod at tackle symptomerne på MF og reducere størrelsen på din milt. Supplerende behandlinger kan lette nogle af dine symptomer og forbedre din livskvalitet.
Her er et nærmere kig på de tilgængelige behandlinger af MF.
Er der en kur mod myelofibrosis?
Der er i øjeblikket ingen medicin, der helbreder myelofibrosis. Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation er den eneste behandling, der kan kurere MF eller signifikant forlænge overlevelsen for personer med MF.
Stamcelletransplantationer involverer udskiftning af unormale stamceller i knoglemarven med en infusion af stamceller fra en sund donor.
Proceduren har betydelige og potentielt livstruende risici. Det anbefales normalt kun til yngre mennesker uden andre eksisterende sundhedsmæssige forhold.
Behandling af myelofibrosis med medicin
Din læge kan anbefale en eller flere medicin til at hjælpe med at behandle symptomer eller komplikationer af MF. Dette inkluderer anæmi, forstørrelse af milten, nattesved, kløe og knoglesmerter.
Medicin til behandling af MF inkluderer:
- kortikosteroider, såsom prednison
- erythropoiesis-stimulerende midler
- androgenbehandlinger, såsom danazol
- immunmodulatorer, herunder thalidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) og pomalidomid (Pomalyst)
- kemoterapi, herunder hydroxyurinstof
- JAK2-hæmmere, såsom ruxolitinib (Jakafi) og fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib er den første medicin, der er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af mellemliggende og højrisiko-MF. Ruxolitinib er en målrettet behandling og en JAK2-hæmmer. Mutationer i JAK2-genet er blevet forbundet med udvikling af MF.
Fedratinib (Inrebic) blev godkendt af FDA i 2019 til behandling af voksne med mellemliggende 2 og primær eller sekundær MF med høj risiko. Fedratinib er en meget selektiv JAK2-kinaseinhibitor. Det er til personer, der ikke reagerer på behandling med ruxolitinib.
Blodoverførsler
Du har muligvis brug for en blodoverføring, hvis du er anæmisk på grund af MF. Regelmæssige blodoverførsler kan øge dit antal røde blodlegemer og mindske symptomer som træthed og let blå mærker.
Stamcelletransplantationer
MF udvikler sig, når en stamcelle, der producerer blodlegemer, er beskadiget. Det begynder at producere umodne blodlegemer, der bygger sig op og forårsager ardannelse. Dette forhindrer din knoglemarv i at producere sunde blodlegemer.
En stamcelletransplantation, også kendt som en knoglemarvstransplantation, er en potentielt helbredende behandling, der løser dette problem. Din læge bliver nødt til at vurdere din individuelle risiko for at afgøre, om du er en god kandidat til proceduren.
Før en stamcelletransplantation får du kemoterapi eller stråling. Dette slipper af med de resterende kræftceller og øger oddsen for, at dit immunsystem accepterer donorceller.
Din læge overfører derefter knoglemarvsceller fra en donor. Donorens sunde stamceller erstatter de beskadigede stamceller i din knoglemarv og producerer sunde blodceller.
Stamcelletransplantationer indebærer betydelige og potentielt livstruende risici. Læger anbefaler normalt kun proceduren for personer med mellemliggende og højrisiko-MF, som er under 70 år og ikke har andre eksisterende sundhedsmæssige forhold.
En ny type allogen stamcelletransplantation med reduceret intensitet (ikke-myeloablativ) kræver lavere doser af kemoterapi og stråling. Det kan være bedre for ældre.
Kirurgi
Blodceller produceres normalt ved knoglemarv. Nogle gange producerer leveren og milten blodceller hos dem med MF. Dette kan få leveren og milten til at vokse sig større end normalt.
En forstørret milt kan være smertefuld. Medicin hjælper med at reducere milten. Hvis medicin ikke er nok, kan din læge muligvis anbefale en operation for at fjerne din milt. Denne procedure kaldes en splenektomi.
Behandling bivirkninger
Alle MF-behandlinger kan forårsage bivirkninger. Din læge vil nøje veje risiciene og fordelene ved potentielle behandlinger, før du anbefaler en fremgangsmåde.
Det er vigtigt at tale med din læge om eventuelle behandlingsbivirkninger, du oplever. Din læge ønsker måske at ændre din dosis eller skifte dig til en ny medicin.
De bivirkninger, du måtte opleve, afhænger af din MF-behandling.
Androgenbehandlinger
Androgentherapier kan forårsage leverskader, ansigtshårvækst hos kvinder og vækst af prostatacancer hos mænd.
Kortikosteroider
Bivirkninger af kortikosteroider afhænger af medicinen og doseringen. De kan omfatte forhøjet blodtryk, væskeretention, vægtøgning og problemer med humør og hukommelse.
Langsigtede risici for kortikosteroider inkluderer osteoporose, knogelfrakturer, højt blodsukker og øget risiko for infektioner.
immunmodulatorer
Disse lægemidler kan øge antallet af hvide blodlegemer og blodplader. Dette kan føre til symptomer som forstoppelse og en stikkende fornemmelse i dine hænder og fødder. De kan også forårsage alvorlige fødselsdefekter under graviditeten.
Din læge vil nøje overvåge dit blodlegemetal og kan ordinere disse lægemidler i kombination med et steroid med lav dosis for at minimere risikoen.
JAK2-hæmmere
Almindelige bivirkninger af JAK2-hæmmere inkluderer et nedsat niveau af blodplader og anæmi. De kan også forårsage diarré, hovedpine, svimmelhed, kvalme, opkast, hovedpine og blå mærker.
Fedratinib kan i sjældne tilfælde forårsage alvorlig og potentielt dødelig hjerneskade kaldet encephalopati.
Kemoterapi
Kemoterapi målretter sig hurtigt mod celler, der indbefatter hårceller, sømceller og celler i fordøjelses- og reproduktionskanalen. Almindelige bivirkninger af kemoterapi inkluderer:
- træthed
- hårtab
- hud- og negleændringer
- kvalme, opkast og tab af appetit
- forstoppelse
- diarré
- vægtændringer
- humørsvingninger
- fertilitetsproblemer
splenektomi
Fjernelse af milten øger risikoen for infektioner og blødningskomplikationer, inklusive blodpropper. Blodpropper kan føre til et potentielt dødeligt slagtilfælde eller lungeemboli.
Stamcelletransplantationer
Knoglemarvstransplantationer kan forårsage en livstruende bivirkning kendt som graft-mod-vært-sygdom (GVHD), når donorens immunceller angriber dine sunde celler.
Læger forsøger at forhindre, at dette sker med forebyggende behandlinger, herunder fjernelse af T-celler fra donortransplantatet og brug af medicin til at undertrykke T-cellerne i transplantatet.
GVHD kan påvirke din hud, mave-tarmkanalen eller leveren i de første 100 dage efter transplantationen. Du kan opleve symptomer, herunder hududslæt og blærer, kvalme, opkast, magekramper, appetitløshed, diarré og gulsot.
Kronisk GVHD kan involvere et eller flere organer og er den største dødsårsag efter en stamcelletransplantation. Symptomer kan påvirke munden, huden, negle, hår, mave-tarmkanalen, lunger, lever, muskler, led eller kønsorganer.
Din læge kan anbefale at tage kortikosteroider som prednison eller en aktuel steroidcreme. De kan også ordinere ruxolitinib for akutte symptomer.
Kliniske forsøg
Kliniske forsøg ser fortsat efter nye MF-behandlinger. Forskere tester nye JAK2-hæmmere og undersøger, om kombination af ruxolitinib med anden medicin kan forbedre resultaterne for mennesker med MF.
En sådan klasse af lægemidler er histon deacetylase (HDAC) hæmmere. De spiller en rolle i genekspression og kunne behandle MF-symptomer, når de blev parret med ruxolitinib.
Andre forsøg tester antifibrotiske stoffer for at se, om disse lægemidler forhindrer eller vender fibrose i myelofibrosis. Telomeraseinhibitoren imetelstatis, der undersøges for at forbedre knoglemarvsfibrose og funktion, og blodlegemetællinger hos personer med MF.
Hvis du ikke reagerer godt på en behandling, kan du deltage i et klinisk forsøg give dig adgang til nyere behandlingsformer. Dusinvis af kliniske forsøg rekrutterer eller evaluerer myelofibrosisbehandlinger aktivt.
Naturlige midler
Myelofibrosis er en kronisk sygdom, der kræver medicinsk indgriben. Ingen homøopatiske eller naturlige kurer er dokumenterede myelofibrosis-behandlinger. Spørg altid din læge, inden du tager nogen urter eller kosttilskud.
Visse næringsstoffer, der understøtter produktion af røde blodlegemer, kan reducere risikoen og symptomerne på anæmi. De behandler ikke den underliggende sygdom. Spørg din læge, hvis du skal tage et af følgende kosttilskud:
- jern
- folsyre
- vitamin B-12
At spise en afbalanceret diæt og få regelmæssig træning kan hjælpe med at reducere stress og holde din krop fungerer på et mere optimalt niveau.
NUTRIENT-forsøgsforskere håber, at en middelhavsdiæt kan sænke betændelsen i kroppen for at reducere risikoen for blodpropper, unormale blodtællinger og miltændringer hos personer med myelofibrosis. Middelhavsdiet er rig på friske, antiinflammatoriske fødevarer, herunder olivenolie, nødder, bælgfrugter, grøntsager, frugt, fisk og fuldkornsprodukter.
En laboratorieundersøgelse antydede, at det traditionelle kinesiske urtemedicin kendt som danshen eller rød salvie (Salvia miltiorrhiza bunge) kan teoretisk påvirke signalvejen for myelofibrosis. Urten er ikke undersøgt hos mennesker, og den er ikke blevet vurderet af FDA for sikkerhed og effektivitet. Tal altid med din læge, inden du prøver noget supplement.
Forskning
To medikamenter har allerede gjort det gennem klinisk test i tidligt stadium og er nu i fase III kliniske forsøg. Pacritinib er en oral kinaseinhibitor med specificitet for JAK2 og IRAK1. Momelotinib er en JAK1, JAK2 og ACVR1-hæmmer, der vil blive sammenlignet med ruxolitinib i en fase III-undersøgelse.
Interferon-alfa er allerede blevet brugt til behandling af mennesker med MF. Det er vist, at det potentielt reducerer produktionen af blodlegemer ved knoglemarven. Mere forskning er nødvendig for at bestemme dens langsigtede sikkerhed og effektivitet.
Imetelstat er en telomeraseinhibitor i fase II-test for mellemliggende 2 eller MF-personer med høj risiko, for hvilke JAK-hæmmere ikke virkede. Agenten har vist lovende resultater, skønt der er behov for større kliniske forsøg.
Outlook
Det kan være vanskeligt at forudsige udsigterne og overleve med myelofibrosis. Mange mennesker har MF i mange år uden at opleve nogen symptomer.
Overlevelse varierer afhængigt af typen af MF, uanset om det er lavrisiko, mellemrisiko eller højrisiko.
En undersøgelse fandt, at folk med lavrisiko-MF var lige sandsynligt at leve i de 5 år, der følger efter diagnosen, som den generelle befolkning, hvorefter overlevelsen faldt. Det fandt, at mennesker med MF med høj risiko levede i op til syv år efter diagnosen.
Den eneste behandlingsmulighed, der potentielt kan kurere MF, er en stamcelletransplantation. Nogle undersøgelser antyder, at nyligt godkendte lægemidler, inklusive ruxolitinib, kan forlænge overlevelsen med et par år. Mange kliniske forsøg undersøger fortsat potentielle MF-behandlinger.
Takeaway
En række MF-behandlinger er effektive til at tackle symptomer og forbedre din livskvalitet.
Medicin inklusive immunmodulatorer, JAK2-hæmmere, kortikosteroider og androgenbehandlinger hjælper med at håndtere symptomer. Du kan også kræve kemoterapi, blodtransfusioner eller en splenektomi.
Tal med din læge om dine symptomer og fortæl dem altid, hvis du overvejer at tage en ny medicin eller et supplement.
